ベーリンガーインゲルハイム、線維化性間質性肺疾患 (IDL) の小児および青年におけるニンテダニブの使用の可能性に関する新しいデータを発表

第 III 相 InPedILD 試験では、両方の主要評価項目で有望な結果が示されました。 完全なデータは、2022 年 8 月 31 日に European Respiratory Journal に掲載され、本日、スペインのバルセロナで開催された欧州呼吸器学会会議で発表されました。 承認された場合、ニンテダニブは、線維化性 PID の小児患者に対する最初に承認された治療薬となり、満たされていない重要な医療ニーズに対処することになります。

ベーリンガーインゲルハイム、線維化性間質性肺疾患(IDL)の小児および青年におけるニンテダニブの使用の可能性に関する新しいデータを発表

第 III 相 InPedILD 試験では、両方の主要評価項目で有望な結果が示されました。 完全なデータが公開されました 欧州呼吸器ジャーナル 2022 年 8 月 31 日に発表され、本日、スペインのバルセロナで開催された欧州呼吸器学会で発表されました。 承認された場合、ニンテダニブは、線維化性 PID の小児患者に対する最初に承認された治療薬となり、満たされていない重要な医療ニーズに対処することになります。

ベーリンガーインゲルハイムは、2022 年 9 月 6 日に InPedILD 試験の第 III 相データを発表しました。 臨床的に重大な線維性 PID を有する 6 歳から 17 歳の小児および青年におけるニンテダニブの薬物動態 (用量) および安全性プロファイルを評価しました。 この研究では、両方の主要評価項目で有望な結果が得られ、その結果は 欧州呼吸器ジャーナル (ERJ Publication) で発表され、スペインのバルセロナで開催された欧州呼吸器学会会議で発表されました。 1

ニンテダニブの作用機序、その前臨床データ、および成人における臨床的有用性を考慮すると、間質性肺疾患の小児におけるその効果を調査する必要がありました»コロラド州小児病院の呼吸研究所所長であり、調整研究者であるロビン・デターディング教授は次のように説明しています。 この研究は、承認されたエビデンスに基づく治療法がない小児および青年において、許容できる安全性プロファイルを備えた治療法としての潜在的な使用を支持しています。»

InPedILD 研究の結果に基づいて、線維化 PID を有する小児および青年におけるニンテダニブの体重投与は、線維化 PID を有する成人患者と同等の曝露をもたらすことがわかった。 さらにニンテダニブは、特発性肺線維症(IPF)、その他の進行性線維化性間質性肺疾患(PID-PF)、および全身性硬化症に関連するびまん性間質性肺疾患の成人患者と比較して、新たな安全性シグナルは観察されず、許容可能な安全性および忍容性プロファイルを示しました。 (PID-ScS)。 1 これらの結果に基づいて、販売承認申請が欧州医薬品庁および米国食品医薬品局 (FDA) に提出されます。

子供のPIDの症例は非常にまれですが、この病気は子供、青年、およびその家族に深刻な影響を与える可能性があります.», 博士は言いますスーザン・ストワッサー 医学呼吸器科の副部長 ベーリンガーインゲルハイムで。 InPedILD 研究の結果は、PID の小児および青年における十分に特徴付けられた治療の緊急の必要性に対処するのに役立ちます。 これらのデータは、満たされていないニーズに対応し、肺線維症とともに生きるすべての世代の人々の利益のために研究を進めるというベーリンガーインゲルハイムの継続的な取り組みを裏付けるものです。»

小児期の PID には、咳、呼吸困難、急速な呼吸などの症状を伴う 200 を超える希少疾患が含まれます.2,3 正確な有病率は不明ですが、100 万人あたり 1.5 ~ 3.8 人の発生率が報告されており、非常にまれであると考えられます。 2 小児期の PID に関連する肺線維症は、世界的な推定有病率や InPedILD に先立つ国際的な研究がないため、さらに一般的ではありません。 2 小児 PGD は重大な死亡率と罹患率に関連しています。 4 状態が悪化するにつれて、多くの小児患者は毎日の酸素療法と肺移植を必要とします.3,4 確立された診断基準はなく、治療ガイドラインもほとんどありません。

フランスには、Haute Autorité de Santé の Web サイトで入手できる全国的な診断とケアのプロトコル (PNDS 2017) があります。 7

現在、標準治療には、副作用が知られており、その使用に関するエビデンスが限られているコルチコステロイドベースの治療法およびコルチコステロイドを節約する免疫抑制剤の適応外使用が含まれています。 2

プロセスについて

  • InPedILD (NCT04093024) は、第 III 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験であり、24 週間の通常の治療に追加されたニンテダニブ治療の用量曝露と安全性を評価し、続いて可変期間のニンテダニブによる非盲検治療期間を評価します。臨床的に重大な線維性 PID を有する小児および青年 (6 ~ 17 歳)。 これは、小児 PGD における最初のランダム化比較臨床試験の 1 つです。
  • 薬物動態の結果は、小児におけるニンテダニブ曝露が、承認された用量で治療された成人で観察された変動の範囲内にあることを示し、一般集団における体重ベースの投薬の使用を支持しています.
  • 安全性の評価項目は、24 週の時点で治療に伴う副作用が発現した患者の割合に基づいています。成人と同様に、InPedILD 試験でニンテダニブに関連する最も一般的な副作用は下痢でした。 報告された下痢の有害事象はすべて、治験薬を早期に中止することなく管理可能でした。

ニンテダニブについて

ニンテダニブは、肺線維症につながるシグナル伝達経路に関与する主要な受容体を標的とするチロシンキナーゼ阻害剤です。 米国、ブラジル、カナダ、日本、欧州連合諸国を含む80カ国以上で、特発性肺線維症(IPF)、間質性肺疾患から全身性強皮症(PI-ScS)の患者の治療に承認されています。 および進行性表現型を伴うその他の慢性 FIP。

ベーリンガーインゲルハイムについて

ベーリンガーインゲルハイムは、現在および将来の世代のために、人と動物の生活の質を向上させる革新的な治療法を開発しています。 研究主導型のバイオ医薬品企業として、私たちは満たされていない重要な医療ニーズがある分野でイノベーションを通じて価値を創造しています。 ベーリンガーインゲルハイムは、1885 年の創業以来、家族経営の会社であり、長期的なビジョンを持っています。 130 か国以上で 52,000 人を超える従業員が、人間の健康、動物の健康、およびサードパーティのバイオ医薬品製造の 3 つの分野で働いています。 詳細については、www.boehringer-ingelheim.fr をご覧ください。

参考文献
1 抑止 R ら。 線維化性間質性肺疾患の小児および青年におけるニンテダニブ。 Eur Respir J. 2022
2 抑止 R ら。 無作為化、プラセボ対照の研究デザイン
線維化性間質性肺疾患の小児および青年におけるニンテダニブの研究。 ERJ 公開解像度 2021 年 6 月 21 日;7(2):00805-2020
3 抑止 R ら。 小児間質性肺疾患と小児肺線維症の臨床試験に近づいています。 Am J Respir Crit Care Med. 2019 年 11 月 15 日;200(10):1219-1227.
4 カニンガム S ら。 小児の間質性およびびまん性肺疾患。 ランセット小児青年の健康。 2019; 10.1016/S2352-4642(19)30117-8.
5 カーランドら。 アメリカ胸部学会による臨床診療の公式ガイド。 Am J Respir Crit Care Med. 2013 年 8 月 1 日;188(3):376-94.
6 ブッシュら。 小児の間質性肺疾患の診断と初期治療に関するヨーロッパのプロトコル。 胸郭。 2015年11月;70(11):1078-84
7 National Diagnostic and Treatment Protocol (PNDS) 小児の間質性肺疾患。 まれな呼吸器疾患のリファレンス センター – RespiRare / 2017 年 10 月 Haute Autorité de Santé – 小児の間質性肺疾患 (has-sante.fr)

Sako Masahiro

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